Internacional
China: niños sordos recuperan la audición con una nueva terapia
Un hallazgo científico notable se produjo: cinco niños con sordera hereditaria han recuperado el habla y la audición en ambos oídos gracias a una terapia génica que ha demostrado su efectividad. Tras el ensayo, los niños fueron capaces de localizar y determinar la posición de los sonidos.
El ensayo clínico, realizado por investigadores del Mass Eye and Ear y del del Eye & ENT Hospital de la Universidad Fudan de Shanghai, China, ha demostrado que es posible restaurar la audición de los dos oídos a cinco niños con DFNB9, una sordera autosómica causada por mutaciones en el gen OTOF.
Es la primera vez que se administra una terapia génetica en ambos oídos (bilateralmente) con éxito, dado que en la primera fase del estudio, publicado a principios de este año, los niños solo fueron tratados en un solo oído.
Los resultados del estudio se han publicado este miércoles en la revista Nature Medicine.
"Los resultados de estos estudios son asombrosos", subraya Zheng-Yi Chen, DPhil, coautor principal del estudio y científico asociado de los Laboratorios Eaton-Peabody de Mass Eye and Ear.
"La capacidad auditiva de los niños tratados sigue progresando de forma espectacular y el nuevo estudio muestra beneficios añadidos de la terapia génica cuando se administra en ambos oídos, incluida la capacidad de localización de fuentes sonoras y mejoras en el reconocimiento del habla en entornos ruidosos", añade, sobre la investigación científica.
El objetivo del equipo siempre fue tratar a los niños en ambos oídos para conseguir la capacidad de oír el sonido en tres dimensiones, una capacidad importante para la comunicación y tareas cotidianas comunes como conducir.
Por eso, "estos nuevos resultados muestran que este enfoque es muy prometedor y justifica la realización de ensayos internacionales más amplios", afirma el autor principal del estudio, Yilai Shu MD, PhD, del Eye & ENT Hospital de la Universidad de Fudan en Shanghai.
Primer fase del estudio
Un año antes de llevar a cabo esta terapia bilateral, en 2022, este equipo de investigación administró la primera terapia génica del mundo para DFNB9 con seis pacientes que fueron tratados de un oído.
Ese ensayo, cuyos resultados se publicaron en The Lancet en enero de 2024, demostró que cinco de los seis niños mejoraron su audición y su habla.
"Esos resultados confirman la eficacia del tratamiento sobre el que habíamos informado anteriormente y representan un paso importante en la terapia génica para la pérdida de audición genética", destacó Shu tras llevar a cabo la terapia bilateral.
En la actualidad, no existen fármacos para tratar la sordera hereditaria, lo que ha dado paso a intervenciones novedosas como las terapias génicas.
Los autores señalan que es necesario seguir estudiando y perfeccionando la terapia.
